Równoważenie bezpieczeństwa i innowacji w przypadku regeneracyjnej medycyny komórkowej czesc 4

Ta zasada umożliwi twórcom produktów o niższym ryzyku do 36 miesięcy od 16 listopada 2017 r., Aby ustalić, czy muszą oni złożyć wniosek o badanie nowego leku lub wniosku marketingowego w świetle niedawno opublikowanych dokumentów z wytycznymi, a jeśli tak, aplikacja jest potrzebna, aby przygotować nową aplikację lub aplikację marketingową. FDA zamierza podjąć dodatkowe działania w zakresie egzekwowania prawa w przypadkach, w których uważa, że niepotwierdzone produkty mogą narazić pacjentów na ryzyko. Działając zgodnie z istniejącymi ramami regulacyjnymi, FDA wykorzysta wszystkie dostępne ścieżki regulacyjne i przyjmie zastosowanie pewnych nowych zasad, które naszym zdaniem sprawią, że odpowiednia ocena wstępna terapii opartych na komórkach macierzystych stanie się skuteczniejsza. Na dużą skalę FDA będzie wprowadzać nowe koncepcje dotyczące tego, w jaki sposób drobni badacze i firmy mogą poszukiwać i spełniać standardy zatwierdzania produktów za pomocą wydajnych, przyspieszonych ścieżek.
Rysunek 1. Read more „Równoważenie bezpieczeństwa i innowacji w przypadku regeneracyjnej medycyny komórkowej czesc 4”

Równoważenie bezpieczeństwa i innowacji w przypadku regeneracyjnej medycyny komórkowej cd

Chociaż FDA tradycyjnie koncentruje się na zapewnieniu jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktów medycznych, jego mandat rozszerzył się, aby objąć rolę w przyspieszeniu rozwoju nowych terapii, szczególnie tych ukierunkowanych na poważne lub zagrażające życiu warunki. Przyspieszone programy – w tym szybkie wyznaczanie, przegląd priorytetów, przyspieszone zatwierdzanie i oznaczanie jako przełomowa terapia – odniosły sukces w osiąganiu tego celu.7 Rola FDA w ułatwianiu innowacji przy jednoczesnym utrzymaniu standardów zatwierdzania agencji, zwłaszcza gdy dochodzi do obszarów niezaspokojonych potrzeb medycznych i nowych technologii, jest również wyraźnie wyrażona w inicjatywach legislacyjnych zawartych w ustawie o leczeniu na miarę XXI wieku, która została uchwalona w dniu 13 grudnia 2016 r. Aby ułatwić postęp terapeutyczny z terapii komórkami macierzystymi, wraz z innymi HCT / Ps, 21st Century Cures Act wprowadziła dodatkowy przyspieszony program, w którym produkt jest określany jako zaawansowana terapia medycyny regeneracyjnej (RMAT). Oznaczenie to zapewnia sponsorom kwalifikowany produkt medycyny regeneracyjnej, który jest przeznaczony do leczenia poważnych lub zagrażających życiu stanów z korzyściami podobnymi do tych określanych w terapii przełomowej, pod warunkiem, że wstępne dowody kliniczne wskazują, że terapia spełnia niezaspokojone potrzeby medyczne. Prosty wymóg wstępnego klinicznego dowodu skuteczności odróżnia RMAT od przełomowego oznaczenia, co wymaga wstępnych dowodów klinicznych znacznej poprawy w stosunku do istniejących terapii. Read more „Równoważenie bezpieczeństwa i innowacji w przypadku regeneracyjnej medycyny komórkowej cd”

Równoważenie bezpieczeństwa i innowacji w przypadku regeneracyjnej medycyny komórkowej ad

Coraz więcej bezpiecznych i skutecznych terapii staje się dostępnych na podstawie wyników dobrze zaprojektowanych badań klinicznych. Konieczne jest skupienie się na wysiłkach mających na celu ułatwienie rozwoju takich terapii, a nie na propagowaniu produktów o wątpliwej skuteczności klinicznej i możliwych zagrożeniach. Ułatwienie dostępu do bezpiecznych i skutecznych terapii jest celem niedawno wydanych kompleksowych ram polityki FDA dotyczących rozwoju i nadzoru produktów medycyny regeneracyjnej, w tym nowych terapii komórkami macierzystymi. Kontekst regulacyjny dla medycyny regeneracyjnej
Ludzkie komórki, tkanki i produkty komórkowe i tkankowe
Aby ująć to kompleksowe ramy polityki w perspektywie, ustawowe uprawnienia FDA w tej dziedzinie opierają się częściowo na ustawie o publicznej służbie zdrowia. Sekcja 351 tej ustawy zapewnia FDA władzom otaczającym licencje na produkty biologiczne, a Sekcja 361 upoważnia agencję do wydawania i egzekwowania przepisów niezbędnych do zapobiegania wprowadzaniu, przenoszeniu lub rozprzestrzenianiu się chorób zakaźnych. Read more „Równoważenie bezpieczeństwa i innowacji w przypadku regeneracyjnej medycyny komórkowej ad”

Długoterminowy wpływ szpitala na wyniki w zakresie śmiertelności w Anglii AD 5

Charakterystyka pacjentów przed i po wprowadzeniu programu wynagradzania za wyniki w północno-zachodnim regionie Anglii iw reszcie Anglii (regiony kontrolne). Charakterystyka populacji pacjentów w regionie północno-zachodnim i pozostałej części Anglii była podobna przed wprowadzeniem inicjatywy, z niewielką tendencją do tego, aby pacjenci w północno-zachodnim regionie byli młodsi i mieli więcej współistniejących warunków (Tabela 2). Podobne zmiany w krótko- i długoterminowych okresach przyjęć i cechach pacjentów zaobserwowano w obu regionach. Śmiertelność
Tabela 3. Tabela 3. Śmiertelność skorygowana o ryzyko w regionie północno-zachodnim Anglii i regiony kontrolne pod względem warunków związanych z zachętami i warunkami niepowiązanymi przed i po wprowadzeniu programu płatności za wyniki. Ryc. Read more „Długoterminowy wpływ szpitala na wyniki w zakresie śmiertelności w Anglii AD 5”

Wyniki kształcenia w próbie elastyczności dyżurnej w medycynie wewnętrznej

Koncern upiera się, że sztywne zasady obowiązkowej służby w programach rezydencji medycznych mogą negatywnie wpływać na szkolenie lekarzy. Metody
W Stanach Zjednoczonych losowo przypisaliśmy 63 programy rezydencji z zakresu medycyny wewnętrznej, które będą podlegać standardowej polityce godzinowej Rady Akredytacyjnej 2011 dla Absolwenta Edukacji Medycznej (ACGME) lub bardziej elastycznym politykom, które nie określały limitów długości zmiany ani obowiązkowego czasu wolnego między zmianami. Miary doświadczenia edukacyjnego obejmowały obserwacje aktywności stażystów (mieszkańców pierwszego roku), ankiety stażystów (zarówno stażystów i mieszkańców), jak i wydziałów oraz stażowe wyniki egzaminacyjne.
Wyniki
Nie było znaczących różnic między grupami w średnich odsetkach czasu spędzanego przez stażystów w bezpośredniej opiece nad pacjentem i w edukacji, ani w postrzeganiu przez praktykantów właściwej równowagi pomiędzy wymaganiami klinicznymi a edukacją (główny wynik w zakresie zadowolenia szkoleniowców z edukacji, współczynnik odpowiedzi, 91 %) lub w ocenach dyrektorów programów i wykładowców, czy nakład pracy był większy od ich zdolności (podstawowy wynik dla zadowolenia nauczycieli z wykształcenia, współczynnik odpowiedzi, 90%). Kolejna ankieta wśród stażystów (wskaźnik odpowiedzi, 49%) ujawnił, że osoby w elastycznych programach częściej zgłaszały niezadowolenie z wielu aspektów szkolenia, w tym z jakości edukacji (iloraz szans, 1,67, przedział ufności 95% [CI], od 1,02 do 2,73) i ogólne samopoczucie (iloraz szans, 2,47, 95% CI, 1,67 do 3,65). Read more „Wyniki kształcenia w próbie elastyczności dyżurnej w medycynie wewnętrznej”

Dwuletni wynik z magnetycznie lewitowaną pompą serca w niewydolności serca

We wczesnej analizie tej próby stwierdzono, że zastosowanie pompy z przepływem ciągłym z przepływem magnetycznym z przepływem lewitującym poprawiło wyniki kliniczne w porównaniu z mechaniczną, osiową pompą o stałym przepływie, w wieku 6 miesięcy u pacjentów z zaawansowaną niewydolnością serca. Metody
W randomizowanej próbie nieinności i przewagi porównaliśmy pompę odśrodkową z pompą osiową u pacjentów z zaawansowaną niewydolnością serca, niezależnie od zamierzonego celu wsparcia (pomost do transplantacji lub terapii docelowej). Złożony pierwotny punkt końcowy był przeżywany po 2 latach od wystąpienia udaru powodującego niepełnosprawność (z udarem wyłączającym wskazanym przez zmodyfikowany wynik Rankina> 3, wyniki wahały się od 0 do 6, z wyższymi punktami wskazującymi na poważniejszą niepełnosprawność) lub przeżywaniem wolnym od reoperacji w celu zastąpienia lub usuń wadliwe urządzenie. Margines niezależności dla różnicy ryzyka (grupa pomp wirowych minus grupa pomp z przepływem osiowym) wynosił -10 punktów procentowych.
Wyniki
Z 366 pacjentów 190 zostało przydzielonych do grupy pomp z przepływem odśrodkowym, a 176 do pompy z przepływem osiowym. Read more „Dwuletni wynik z magnetycznie lewitowaną pompą serca w niewydolności serca”

Cluster-Randomized Trial of Blood-Pressure Reduction w czarnych salonach fryzjerskich

Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze jest poważnym problemem wśród nie-latynoskich czarnych mężczyzn, którzy są niedostatecznie reprezentowani w próbach interwencji farmaceutycznych w tradycyjnych placówkach opieki zdrowotnej. Metody
Przyłączyliśmy kohortę 319 czarnych mężczyzn o skurczowym ciśnieniu krwi 140 mm Hg lub więcej z 52 należących do czarnych fryzjerów (nietradycyjna opieka zdrowotna) w randomizowanym badaniu klinicznym, w którym warsztaty fryzjerskie zostały przydzielone do interwencji prowadzonej przez farmaceuty (w którzy fryzjerzy zachęcali do spotkań w salonach fryzjerskich z specjalistami farmacji, którzy przepisywali terapię lekową w ramach porozumienia o współpracy z lekarzami uczestników) lub do aktywnego podejścia kontrolnego (w którym fryzjerzy zachęcali do modyfikacji stylu życia i wizyt lekarskich). Pierwszorzędowym wynikiem była redukcja skurczowego ciśnienia krwi po 6 miesiącach.
Wyniki
W punkcie wyjściowym średnie skurczowe ciśnienie krwi wynosiło 152,8 mm Hg w grupie interwencyjnej i 154,6 mm Hg w grupie kontrolnej. Po 6 miesiącach średnie skurczowe ciśnienie krwi spadło o 27,0 mm Hg (do 125,8 mm Hg) w grupie interwencyjnej io 9,3 mm Hg (do 145,4 mm Hg) w grupie kontrolnej; średnie zmniejszenie było o 21,6 mm Hg większe w przypadku interwencji (95% przedział ufności, 14,7 do 28,4; P <0,001). Read more „Cluster-Randomized Trial of Blood-Pressure Reduction w czarnych salonach fryzjerskich”

Bezpieczeństwo sercowo-naczyniowe febuksostatu lub allopurynolu u pacjentów z dną moczanową

Ryzyko sercowo-naczyniowe wzrasta u pacjentów z dną moczanową. Porównaliśmy wyniki sercowo-naczyniowe związane z febuksostatem, nieintynowym inhibitorem oksydazy ksantynowej, z tymi związanymi z allopurinolem, inhibitorem oksydazy ksantynowej analogu zasady purynowej, u pacjentów z dną i chorobą sercowo-naczyniową. Metody
Przeprowadziliśmy wieloośrodkowe badanie z podwójnie ślepą próbą, obejmujące pacjentów z dną moczanową i chorobą sercowo-naczyniową; Pacjenci zostali losowo przydzieleni do otrzymywania febuksostatu lub allopurinolu i byli uwarstwiani zgodnie z funkcją nerek. Próba miała wcześniej ustalony margines bezpieczeństwa równy 1,3 dla współczynnika ryzyka dla pierwotnego punktu końcowego (zespół zgonów z przyczyn sercowo-naczyniowych, niezakończony zgonem zawał mięśnia sercowego, udar niezakończony zgonem lub niestabilna dławica z pilną rewaskularyzacją).
Wyniki
Łącznie 6190 pacjentów przeszło randomizację, otrzymywało febuksostat lub allopurynol i obserwowano je średnio przez 32 miesiące (maksymalnie 85 miesięcy). Read more „Bezpieczeństwo sercowo-naczyniowe febuksostatu lub allopurynolu u pacjentów z dną moczanową”

Wariantowa kinaza jelitowa w młodzieńczej padaczce mioklonicznej

W młodzieńczej padaczce mioklonicznej dane są ograniczone na podstawie genetycznej sieci sprzyjających drgawkom z rozproszonymi polisami na elektroencefalografii (EEG) i subtelnej mikroskopowej dysplazji mózgu zwanej mikrodysgenezą. Metody
Korzystając z sekwencjonowania Sangera, zsekwencjonowaliśmy egzomy sześciu członków dużej rodziny dotkniętych młodzieńczą padaczką miokloniczną i potwierdziliśmy koseregację we wszystkich 37 członkach rodziny. Przebadaliśmy dodatkowo 310 pacjentów z tym zaburzeniem pod kątem wariantów analizy krzywej topnienia DNA i ukierunkowanego sekwencjonowania DNA w czasie rzeczywistym genu kodującego kinazę komórek jelitowych (ICK). Wyliczyliśmy logarytm Bayesa dla wyników prawdopodobieństwa (LOD) dla wariantów kosegregacji, ilorazów szans w skojarzeniu z przypadkami i częstości alleli w bazie danych agregacji genomu. Przeprowadziliśmy testy funkcjonalne wpływu wariantów na mitozę, apoptozę i promieniową migrację neuroblastów in vitro i przeprowadziliśmy badania wideo-EEG u myszy pozbawionych kopii Ick. Read more „Wariantowa kinaza jelitowa w młodzieńczej padaczce mioklonicznej”

Podziały, nowe i stare – sumienie i wolność religijna w HHS

W styczniu Departament Zdrowia i Opieki Społecznej USA (HHS) ogłosił utworzenie Wydziału Sumienia i Wolności Religijnej, wyjaśniając, że pozwoli on Biuru Praw Obywatelskich HHS bardziej energicznie i efektywnie egzekwować istniejące prawa chroniące prawa sumienia i wolność religijna i zapewni, że nikt nie jest zmuszany do uczestniczenia w działaniach, które mogłyby naruszać ich sumienia, takich jak aborcja, sterylizacja lub wspomagane samobójstwo . Odpowiedzi były zgodne z oczekiwaniami: religijni konserwatyści uznali nowy podział za konieczną interwencję; zdrowia publicznego oraz liderów klinicznych i rzeczników lekceważyli to, martwiąc się o jego wpływ na dostęp do opieki i krzywdę dla pacjentów. Komentarze przywódców HHS do tej pory sugerują, że nie są zainteresowani dyskryminacją podmiotów świadczących opiekę zdrowotną, których sumienia zmusza ich do zapewnienia opieki i niezainteresowanych obrażeniami pacjentów spowodowanymi odmowami opieki. Ta konstrukcja sprawia, że sumienie stanowi jeszcze jedną kwestię dzielącą Amerykanów, głównie wzdłuż linii partyzanckich.
Sumienie nie jest jednak nieuchronnie dzielące. Read more „Podziały, nowe i stare – sumienie i wolność religijna w HHS”