Równoważenie bezpieczeństwa i innowacji w przypadku regeneracyjnej medycyny komórkowej ad 5

Każde miejsce będzie następnie produkować produkt do leczenia pacjentów, którzy są włączeni do badania klinicznego we własnym miejscu. Następnie zbiorcze dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności z różnych witryn biorących udział w badaniu będą składane w ramach wniosku o licencję biologiczną dla każdego z nich. Jeśli dane kliniczne przekazane w połączeniu z informacjami o wytwarzaniu wykazują korzystny profil korzyści i ryzyka, FDA może polegać na tych połączonych danych, aby określić, czy produkt jest bezpieczny i skuteczny. Następnie agencja wydałaby samodzielną licencję biologiczną każdemu z lekarzy lub grup, tak aby każdy mógł przystąpić do samodzielnego wytwarzania produktu. Takie podejście, wraz z odpowiednim planowaniem i analizą statystyczną, stanowiłoby alternatywę dla sposobu, w jaki zasadniczo prowadzono prace rozwojowe w przeszłości w celu uzyskania zatwierdzenia. Taka droga w kierunku licencjonowania może być dobrze dopasowana do grup badaczy lub małych firm, które są w stanie konsekwentnie przestrzegać wspólnego protokołu produkcyjnego i klinicznego, ale które mogą nie mieć dostępu do populacji pacjentów lub infrastruktury potrzebnej do prowadzenia oddzielnych programów rozwojowych. Podejście to może być szczególnie dobrze dostosowane do opracowywania produktów, które obejmują wytwarzanie, które nie jest wysoce skomplikowane, ale jest więcej niż minimalną manipulacją i aplikacjami klinicznymi podatnymi na badania o stosunkowo prostej konstrukcji.
Takie podejście jest tylko jednym z przykładów, w jaki sposób FDA przyjmuje oryginalne podejście polityczne do regulacji wysoce innowacyjnej dziedziny, w której nasze tradycyjne podejście do regulacji może nie być tak wydajne lub skuteczne, jak w bardziej dojrzałych dziedzinach. W ramach działań w dziedzinie medycyny regeneracyjnej, FDA zachęca również badaczy zaangażowanych w innowacyjne opracowywanie produktów do zaangażowania się w dialog z agencją na wczesnym etapie procesu, w tym poprzez spotkania informacyjne, przed przeprowadzeniem bardziej formalnych dyskusji na temat składanie wniosku o badanie nowego leku. (Dodatkowe informacje na temat tego procesu można uzyskać, wysyłając e-maile.) Naszym celem jest przekształcenie naszych tradycyjnych narzędzi regulacji, aby sprostać wyzwaniom i możliwościom stwarzanym przez tak innowacyjne produkty, jak komórkowa medycyna regeneracyjna.
Finansowanie i ujawnianie informacji
Formularze ujawnień dostarczone przez autorów są dostępne wraz z pełnym tekstem tego artykułu na stronie.
Author Affiliations
Z Administracji Żywności i Leków, Silver Spring, MD.
Prośba o przedruk do Dr. Marksa w Centrum Badań i Badań Biologicznych, Food and Drug Administration, WO 71-7232, 10903 New Hampshire Ave., Silver Spring, MD 20903, lub at.
Materiał uzupełniający
Referencje (7)
1. Mason C, Dunnill P. Krótka definicja medycyny regeneracyjnej. Regen Med 2008, 3: 1-5.
Crossref Medline
2. Little MT, Storb R. Historia przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych. Nat Rev Cancer 2002; 2: 231-238.
Crossref Medline
3. Trounson A, DeWitt ND. Pluripotencjalne komórki macierzyste przechodzące do kliniki. Nat Rev Mol Cell Biol 2016; 17: 194-200.
Crossref Web of Science Medline
4 Toyserkani NM, J.rgensen MG, Tabatabaeifar S, Jensen CH, Sheikh SP, S.rensen JA. Ocena bezpieczeństwa terapii komórkowej pochodzącej z tkanki tłuszczowej w badaniach klinicznych: systematyczny przegląd zgłoszonych zdarzeń niepożądanych. Stem Cells Transl Med 2017; 6: 1786-1794.
Crossref Medline
5. Kuriyan AE, Albini TA, Townsend JH, i in. Utrata wzroku po wstrzyknięciu do ciała szklistego autologicznych komórek macierzystych w przypadku AMD. N Engl J Med 2017; 376: 1047-1053.
Darmowa medlina pełnych tekstów
6. Berkowitz AL, Miller MB, Mir SA, i in. Glioproliferacyjne uszkodzenie rdzenia kręgowego jako powikłanie turystyki komórek macierzystych . N Engl J Med 2016; 375: 196-198.
Bezpłatny, pełny tekst Web of Science Medline
7. Sherman RE, Li J, Shapley S, Robb M, Woodcock J. Przyspieszanie opracowywania leków – nowe oznaczenie przełomowej terapii FDA. N Engl J Med 2013; 369: 1877-1880.
Bezpłatny, pełny tekst Web of Science Medline
Zamknij odniesienia
Powołanie się na artykuł (1)
Zamknij Cytowanie artykułów
[patrz też: alkoholizm leczenie, kabiny toaletowe, paradontoza leczenie ]

Powiązane tematy z artykułem: alkoholizm leczenie kabiny toaletowe paradontoza leczenie