Równoważenie bezpieczeństwa i innowacji w przypadku regeneracyjnej medycyny komórkowej cd

Chociaż FDA tradycyjnie koncentruje się na zapewnieniu jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktów medycznych, jego mandat rozszerzył się, aby objąć rolę w przyspieszeniu rozwoju nowych terapii, szczególnie tych ukierunkowanych na poważne lub zagrażające życiu warunki. Przyspieszone programy – w tym szybkie wyznaczanie, przegląd priorytetów, przyspieszone zatwierdzanie i oznaczanie jako przełomowa terapia – odniosły sukces w osiąganiu tego celu.7 Rola FDA w ułatwianiu innowacji przy jednoczesnym utrzymaniu standardów zatwierdzania agencji, zwłaszcza gdy dochodzi do obszarów niezaspokojonych potrzeb medycznych i nowych technologii, jest również wyraźnie wyrażona w inicjatywach legislacyjnych zawartych w ustawie o leczeniu na miarę XXI wieku, która została uchwalona w dniu 13 grudnia 2016 r. Aby ułatwić postęp terapeutyczny z terapii komórkami macierzystymi, wraz z innymi HCT / Ps, 21st Century Cures Act wprowadziła dodatkowy przyspieszony program, w którym produkt jest określany jako zaawansowana terapia medycyny regeneracyjnej (RMAT). Oznaczenie to zapewnia sponsorom kwalifikowany produkt medycyny regeneracyjnej, który jest przeznaczony do leczenia poważnych lub zagrażających życiu stanów z korzyściami podobnymi do tych określanych w terapii przełomowej, pod warunkiem, że wstępne dowody kliniczne wskazują, że terapia spełnia niezaspokojone potrzeby medyczne. Prosty wymóg wstępnego klinicznego dowodu skuteczności odróżnia RMAT od przełomowego oznaczenia, co wymaga wstępnych dowodów klinicznych znacznej poprawy w stosunku do istniejących terapii. Ponadto produkty oznaczone RMAT, które otrzymują przyspieszoną homologację, mogą kwalifikować się do korzystania z rozszerzonego zakresu opcji w celu wypełnienia swoich zobowiązań po zatwierdzeniu. Takie opcje obejmują wykorzystanie tradycyjnych badań, a także składanie rejestrów pacjentów lub innych źródeł rzeczywistych dowodów. Na dzień 29 grudnia 2017 r. FDA otrzymała 43 wnioski o oznaczenie RMAT, wpłynęła na 35 z tych wniosków i przyznała 13 z nich.
Kompleksowe ramy medycyny regeneracyjnej
Tabela 2. Tabela 2. Cztery poradniki opisujące ramy medycyny regeneracyjnej. W listopadzie 2017 r., W oparciu o tę politykę i możliwości naukowe, FDA opublikowało kompleksowe ramy nadzoru nad medycyną regeneracyjną, aby pomóc w dalszym rozwoju tej dziedziny. Te ramy regulacyjne zostały przedstawione w dwóch końcowych i dwóch projektach wytycznych (tabela 2). Ponieważ FDA jest w pełni świadoma znaczenia, jakie dla sponsorów mają rozróżnienie między terapiami, które wymagają autoryzacji przed wprowadzeniem na rynek, a tymi, które tego nie robią, nowe ramy polityki FDA w bardziej przejrzysty sposób opisują dla twórców terapii medycyny regeneracyjnej, jak te rozróżnienia są dokonywane zgodnie z przepisami, szczególnie w odniesieniu do kryteriów minimalnej manipulacji i stosowania homologicznego. FDA dążyło do przyjęcia nowoczesnego podejścia do istniejących przepisów i statutów, równoważąc cel polegający na szybkim rozwoju innowacyjnych produktów dla pacjentów, którzy mają potrzeby medyczne, z koniecznością zapewnienia, że takie terapie są zarówno bezpieczne, jak i skuteczne. W ramach ram regulacyjnych FDA sformułowała również opartą na ryzyku politykę zgodności i egzekwowania
[podobne: kabiny toaletowe, Fordanserki, leczenie alkoholizmu ]

Powiązane tematy z artykułem: Fordanserki kabiny toaletowe leczenie alkoholizmu